一、临床定位
奥德昔巴特为选择性回肠胆汁酸转运体 IBAT（ASBT）抑制剂，是目前唯一获批用于儿童遗传性胆汁淤积性瘙痒的口服靶向药物。
核心适用：PFIC、Alagille 综合征（ALGS） 所致顽固性胆汁淤积性瘙痒。
二、发病机制与用药逻辑
胆汁排泄基因缺陷 → 胆汁酸排不出 → 血及组织胆汁酸蓄积
胆汁酸刺激皮肤神经、炎症介质释放 → 剧烈顽固性瘙痒
IBAT 负责回肠重吸收 95% 胆汁酸
奥德昔巴特抑制 IBAT → 减少胆汁酸重吸收、增加粪便排泄 → 降低全身胆汁酸负荷 → 从源头阻断瘙痒诱因
特点：肠道局部作用、全身吸收极低，适合儿童长期维持治疗。
三、临床适应症（国内外获批）
进行性家族性肝内胆汁淤积症 PFIC
≥6 月龄儿童及成人，用于胆汁淤积性瘙痒治疗
Alagille 综合征 ALGS
≥12 月龄（部分地区≥6 月龄）患者胆汁淤积性瘙痒
临床适用场景
常规对症治疗（熊去氧胆酸、消胆胺、抗组胺药）无效的重度瘙痒
夜间持续搔抓、睡眠严重受损、皮肤破溃结痂
生长发育落后、因瘙痒情绪烦躁、生活质量极差
拟行胆汁分流手术 / 等待肝移植，术前药物控制、延缓移植
四、临床用法用量（标准临床方案）
1. 给药原则
每日晨起随餐口服 1 次
可整粒吞服，也可打开胶囊 / 微丸，混入辅食、奶、果汁服用
与胆汁酸螯合剂（考来烯胺、考来替泊） 间隔 ≥4 小时
2. 剂量方案
PFIC：起始 40 μg/kg·d；用药 3 个月瘙痒无改善，增至 120 μg/kg·d
ALGS：推荐起始直接 120 μg/kg·d
每日最大剂量不超过 6 mg
五、临床疗效（胆汁淤积性瘙痒核心表现）
起效时间：用药 2～4 周 瘙痒开始明显减轻，8～12 周达最佳疗效
瘙痒评分：大部分患者瘙痒评分下降≥30%～50%，夜间抓挠显著减少
伴随获益
睡眠恢复、哭闹烦躁明显减少
血清总胆汁酸（TBA）显著下降
减轻肝内胆汁淤积，延缓肝纤维化
改善营养吸收，促进身高体重追赶生长
长期应用：可持续稳定控制瘙痒，减少甚至避免胆汁分流手术、推迟肝移植
六、不良反应与临床处理
常见
腹泻、腹胀、腹痛、轻微呕吐
多为轻中度，用药初期多见，随耐受逐渐缓解
临床处理：清淡饮食、补液，一般无需停药；严重腹泻减量或暂停
临床重点监测
肝功能：ALT/AST、GGT、胆红素 基线 + 每 1～3 个月复查
脂溶性维生素 A、D、E、K：胆汁淤积吸收差，需定期筛查、常规补充
凝血功能：尤其 ALGS 患儿，警惕维生素 K 缺乏致出血倾向
少见严重情况
重度腹泻、脱水、电解质紊乱、过敏、肝功能明显异常 → 停药对症、专科评估
七、临床禁忌与慎用
禁忌
胆道完全性梗阻
严重肝功能衰竭（Child-Pugh C）
对奥德昔巴特或辅料过敏
慎用
严重慢性腹泻、炎症性肠病
妊娠、哺乳期（仅获益远大于风险使用）
八、临床优势总结
机制精准：直击胆汁淤积性瘙痒根源，不是普通抗过敏止痒
口服方便，适合婴幼儿、长期居家维持
疗效确切：对 PFIC/ALGS 难治性瘙痒一线靶向用药
安全性良好，不良反应可控，适合终身长期应用
改变临床路径：从 “对症姑息→手术→肝移植”，升级为早期药物干预、保肝控痒
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